Startup về liệu pháp gene đầu tiên Đông Nam Á nhận 1,2 tỷ USD từ một tập đoàn lớn

Startup Carmine Therapeutics được thành lập năm 2019. Dự án này vừa nhận được khoản đầu tư hơn 1,2 tỷ USD với Takeda Pharmaceutical, tập đoàn dược phẩm đa quốc gia lâu năm của Nhật Bản.

Dự án mà startup đang theo đuổi là một phương pháp điều trị bằng công nghệ cao. Theo đó, thay vì sử dụng thuốc hóa học hoặc phẫu thuật, người ta sẽ tiêm gene vào trong cơ thể người bệnh để điều trị hoặc ngăn chặn bệnh tật.

Carmine phát triển công nghệ dùng các cấu trúc tí hon dạng hạt do tế bào hồng cầu giải phóng ra, được gọi là túi ngoại bào. Các túi ngoại bào sẽ vận chuyển các gene tới từng phần cơ thể cần điều trị, gene sẽ giúp chúng hình thành protein trị liệu khôi phục chức năng bình thường của các mô.

Công nghệ này có tên gọi là Red Cell EV Gene Theraphy (hay Liệu pháp Regent). Trong đó EV là viết tắt của túi ngoại bào hay extracellular vesicle. Nghiên cứu của nhóm được công bố trên Tạp chí khoa học Nature Communications vào năm 2018.

Nữ TS. Lê Minh và TS. Shi Jiahai - hai trong số các đồng sáng lập dự án, phát hiện ra điều này khi đang làm việc tại Đại học City Hong Kong. Dù rất khả quan và hoàn toàn ứng dụng được trong thực tế, tuy nhiên hiện tại startup này vẫn chưa công bố cụ thể các loại bệnh di truyền hiếm gặp.

Theo TS. Ronne Yeo - Phó Chủ tịch và đồng sáng lập dự án, Carmine Therapeutics là công ty đầu tiên trên thế giới thực hiện công nghệ này. Trước đây, các liệu pháp gene sử dụng virus để làm vật trung gian vận chuyển. Đây không không phải cách làm tối ưu vì hệ miễn dịch của người bệnh sẽ chống lại virus xâm nhập.

Trong liệu pháp này, chỉ có các tế bào hồng cầu từ máu âm tính O trong ngân hàng máu mới được sử dụng. Vì nó có nguy cơ gây ra phản ứng bất lợi cho bệnh nhân thấp nhất, phản ứng miễn dịch không mong muốn sẽ ít khi xảy ra.

Khi so sánh với các phương pháp khác, túi ngoại bào có khả năng mang gene có kích thước lớn hơn so với virus, chi phí sản xuất rẻ và tiếp cận được nhiều bộ phận trong cơ thể hơn.

Sau thỏa thuận hợp tác, đại diện Takeda Nhật Bản cho hay việc phát triển phương tiện mới để vận chuyển gene thay cho các liệu pháp cũ là nền tảng quan trọng để tìm ra các phương pháp chữa trị hữu hiệu nhất cho các ca bệnh hiếm gặp.

Carmine có trụ sở tại Singapore và Boston, Massachusetts – một trung tâm công nghệ sinh học toàn cầu. Kể từ lúc mới thành lập, Carmine đã tập trung nghiên cứu phát triển các túi ngoại bào để giải quyết các bệnh di truyền hiếm gặp khác nhau và tiến hành các nghiên cứu tiền lâm sàng. Công ty cũng đang theo đuổi hướng điều trị ung thư bằng liệu pháp gene trong tương lai.

Ông Lin Xiangqian, Giám đốc điều hành, đồng sáng lập Carmine, cho biết việc hợp tác với công ty Takeda sẽ giúp startup này tiếp tục tối ưu hóa công nghệ của mình và đẩy nhanh quá trình thử nghiệm lâm sàng cũng như thương mại hóa các phương pháp điều trị.

 “Chúng tôi đang cố gắng tìm ra cách điều trị cho các bệnh nhân mắc các bệnh di truyền hiếm gặp, và chúng tôi cũng đang nỗ lực để đưa các sáng chế công nghệ sinh học được phát triển trong nước lên bản đồ thế giới”, ông nói thêm.

Đại diện Takeda Nhật Bản, chia sẻ sau thỏa thuận hợp tác: “Việc phát triển phương tiện mới để vận chuyển gene thay cho các liệu pháp cũ, có thể giải quyết được những thách thức chưa giải quyết được. Đây sẽ là nền tảng quan trọng để một ngày nào đó ta có các phương pháp chữa trị hữu hiệu nhất cho các ca bệnh hiếm gặp.”